Các nhà khoa học tại Đại học California San Diego đã sử dụng CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa gene, tạo ra những con muỗi mang kháng thể kháng kí sinh trùng sốt rét. Hơn thế nữa, một số nhóm nghiên cứu khác cũng sử dụng cách tiếp cận này để để kiểm soát dịch do virus Zika gây nên (Virus Zika và virus sốt xuất huyết cùng lây truyền qua muỗi). Các con vật thường được dùng làm mô hình nghiên cứu bệnh tật do chúng có khả năng mô phỏng các cơ chế sinh bệnh học của con người. Những mô hình nghiên cứu này đóng vai trò quan trọng trong việc tìm hiểu, phát triển thuốc và các vaccine để chống lại bệnh tật. Thường thì để tạo ra một mô hình bệnh mới là một nhiệm vụ tốn kém và vất vả, chỉ giới hạn ở một số loài có thể điều chỉnh về mặt di truyền (gene) và một số ít loại tế bào có tỷ lệ tái tổ hợp tương đồng cao. Để tạo một đột biến gene, các tế bào gốc phôi chuột phải được nuôi cấy và chọn ra một phần rất nhỏ các tế bào đã được chỉnh sửa gene như mong muốn. Sau đó, những tế bào này phải được phát triển đến giai đoạn phôi sớm, tạo ra những con chuột khảm mang đột biến và lai chéo chuột khảm để tạo ra chuột mang đột biến đồng nhất. Quá trình trên có thể mất đến hai năm và tiêu tốn đến 20.000 USD trong khi tỷ lệ thành công chỉ dao động 50-55%. Trong khi đó, CRISPR giúp giảm thời gian cần thiết để tạo ra các mô hình bệnh. Một mô hình chuột hiện nay có thể được tạo ra trong vòng 2 tháng, với chi phí giảm đi tương ứng và tỉ lệ thành công là 85-95%. CRISPR-Cas9 có thể được tiêm trực tiếp vào phôi chuột mà không cần nuôi cấy tế bào gốc phôi và lai chéo chuột khảm. Hơn thế nữa, CRISPR-Cas9 còn hoạt động được trên các tế bào sinh dưỡng (somatic cells), giúp thực hiện chỉnh sửa gene trên những con vật trưởng thành mà không cần phải nuôi chúng từ phôi, hỗ trợ quá trình tạo ra các mô hình chuột mắc ung thư.

Nguyên lý hoạt động của CRISPR-Cas9 dựa trên cơ chế gồm các bước: 

+ Nhận diện mục tiêu: RNA dẫn đường (guide RNA - gRNA) nhận diện chính xác vị trí cần chỉnh sửa và liên kết bổ sung với mạch DNA.

+ Cắt : protein Cas9 sẽ dựa vào vị trí RNA chỉ dẫn để cắt đôi mạch DNA 

+ Chỉnh sửa: sau khi đoạn DNA bị cắt, tế bào sẽ kích hoạt cơ chế sửa chữa. Dựa vào điều này các nhà nghiên cứu có thể loại bỏ, chèn thêm hoặc thay thế một đoạn gene cụ thể.

CRISPR-Cas9 được đánh giá là mang đến nhiều lợi ích và tiềm năng, nhưng hiện chỉ đang được các nhà khoa học nghiên cứu nhằm cải thiện hiệu quả, khắc phục khả năng tạo ra đột biến ngoài ý muốn (off-target effects) hay nguy cơ chỉnh sửa bộ gene người phục vụ các mục đích trái pháp luật. Hiện nay, công nghệ này vẫn chưa được áp dụng rộng rãi trong y dược, nông nghiệp, công nghiệp.

Với sứ mệnh phục vụ cho các nhà khoa học nghiên cứu, tìm hiểu chức năng của gene, khám phá liệu pháp điều trị và phát triển mô hình nghiên cứu bệnh dựa trên CRISPR, hãng Revvity (trước đây là mảng Life Sciences & Diagnostics của hãng PerkinElmer) - một trong những nhà cung cấp giải pháp và dịch vụ chỉnh sửa gene hàng đầu ra đời với nhiều công nghệ tiên tiến và dòng sản phẩm Dharmacon™.

Ưu điểm của công nghệ CRISPR-Cas9 từ Revvity là:

+ Độ chính xác cao: Giúp giảm thiểu off-target effects

+ Tính linh hoạt: Giải pháp tùy chỉnh cho nhiều loại nghiên cứu khác nhau

+ Tính toàn diện: Cung cấp đầy đủ các công cụ, dịch vụ để thiết kế, chỉnh sửa gene, tối ưu quy trình và phân tích kết quả.

Hiện nay, Công ty TNHH Khoa Học Hợp Nhất (United Scientific Co.LTD) là đại diện phân phối các giải pháp công nghệ CRISPR-Cas9 của hãng Revvity tại Việt Nam. Bên cạnh Revvity, chúng tôi là còn đại diện phân phối của nhiều hãng trong lĩnh vực Công nghệ gene, Sinh học phân tử, Protein, Tế bào, Vi sinh như: Bio-Rad Laboratories, Agilent Technologies, Tecan, Merck, Element Biosciences, Sophia Genetics, TANBead, Covaris, Sage Science, Cell Biolabs...

Nếu Quý khách có bất kỳ thắc mắc hoặc yêu cầu hỗ trợ, xin vui lòng liên hệ với chúng tôi để được giải đáp và hỗ trợ kịp thời thông qua SĐT (+84) 2838-458-014 hoặc email: sales@uscivn.com.